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1 . Academic Journal
Hemophilia gene therapy knowledge and perceptions: Results of an international survey
저자
by
Flora Peyvandi
;
David Lillicrap
;
Johnny Mahlangu
;
Claire McLintock
;
K. John Pasi
, et al.
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Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis, Vol 4, Iss 4, Pp 644-651 (2020)
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RefWorks
7 .
Heterogeneity in the half-life of factor VIII concentrate in patients with hemophilia A is due to variability in the clearance of endogenous von Willebrand factor
저자
by
Einas Elsheikh
;
Michelle Lavin
;
Lilian Antunes Heck
;
Niamh Larkin
;
Brendan Mullaney
, et al.
소스
Journal of Thrombosis and Haemostasis
. 21:1123-1134
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RefWorks
7 .
Building the foundation for a community-generated national research blueprint for inherited bleeding disorders: facilitating research through infrastructure, workforce, resources and funding
저자
by
Margaret V. Ragni
;
Guy Young
;
Glaivy Batsuli
;
Emily Bisson
;
Shannon L. Carpenter
, et al.
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Expert Review of Hematology
. 16:107-127
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7 .
Gene Therapy with Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B
저자
by
Steven W. Pipe
;
Frank W.G. Leebeek
;
Michael Recht
;
Nigel S. Key
;
Giancarlo Castaman
, et al.
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New England journal of medicine, 388(8), 706-718. Massachussetts Medical Society
New England Journal of Medicine, 388(8), 706-718. MASSACHUSETTS MEDICAL SOC
New England Journal of Medicine, 388(8), 706-718. Massachussetts Medical Society
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7 .
Lifelong gene therapy in dogs with hemophilia A
저자
by
Steven W. Pipe
.
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Blood
. 140:2650-2652
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3 .
Durability of Bleeding Protection and Factor IX Activity Levels Are Demonstrated in Individuals with and without Adeno-Associated Virus Serotype 5 Neutralizing Antibodies (Titers <1:700) with Comparable Safety in the Phase 3 HOPE-B Clinical Trial of Etranacogene Dezaparvovec Gene Therapy for Hemophilia B
저자
by
Steven W. Pipe
;
Frank W.G. Leebeek
;
Michael Recht
;
Nigel S. Key
;
Susan Lattimore
, et al.
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Blood
. 140:4904-4906
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7 .
Eptacog Beta Efficacy in Treating Mild or Moderate Bleeds in Target Joints of Individuals with Hemophilia A or B and Inhibitors in PERSEPT 1
저자
by
Mark T Reding
;
Maria Elisa Mancuso
;
Suchitra Acharya
;
Sanjay Ahuja
;
Maria Teresa Álvarez-Román
, et al.
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Blood
. 140:5597-5599
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7 .
Adults with Severe or Moderately Severe Hemophilia B Receiving Etranacogene Dezaparvovec in the HOPE-B Phase 3 Clinical Trial Continue to Experience a Stable Increase in Mean Factor IX Activity Levels and Durable Hemostatic Protection after 24 Months’ Follow-up
저자
by
Steven W. Pipe
;
Frank W.G. Leebeek
;
Michael Recht
;
Nigel S. Key
;
Susan Lattimore
, et al.
소스
Blood
. 140:4910-4912
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7 .
Emicizumab Prophylaxis for the Treatment of Infants with Severe Hemophilia A without Factor VIII Inhibitors: Results from the Interim Analysis of the HAVEN 7 Study
저자
by
Steven W. Pipe
;
Peter Collins
;
Christophe Dhalluin
;
Gili Kenet
;
Christophe Schmitt
, et al.
소스
Blood
. 140:457-459
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7 .
Clinical experience of switching patients with severe hemophilia to rVIII-SingleChain or rIX-FP
저자
by
Johannes Oldenburg
;
Steven W. Pipe
;
Maria Elisa Mancuso
;
Robert Klamroth
;
Abel Hassoun
, et al.
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Current medical research and opinion
.
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