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1 . Academic Journal
Health related quality of life in young, steroid-naïve boys with Duchenne muscular dystrophy
저자
by
Straub, Volker
;
Childs, Anne-Marie
;
Ciafaloni, Emma
;
Shieh, Perry B.
;
Spinty, Stefan
, et al.
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In
Neuromuscular Disorders
November 2021 31(11):1161-1168
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7 . Academic Journal
Disease-modifying effects of edasalonexent, an NF-κB inhibitor, in young boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of the MoveDMD phase 2 and open label extension trial
저자
by
Finkel, Richard S.
;
Finanger, Erika
;
Vandenborne, Krista
;
Sweeney, H. Lee
;
Tennekoon, Gihan
, et al.
소스
In
Neuromuscular Disorders
May 2021 31(5):385-396
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7 . Academic Journal
Population pharmacokinetics-based recommendations for a single delayed or missed dose of nusinersen
저자
by
MacCannell, Drew
;
Berger, Zdenek
;
East, Lilly
;
Mercuri, Eugenio
;
Kirschner, Janbernd
, et al.
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In
Neuromuscular Disorders
April 2021 31(4):310-318
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7 . Academic Journal
Spinal muscular atrophy: A changing phenotype beyond the clinical trials
저자
by
Tizzano, Eduardo F.
;
Finkel, Richard S.
.
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In
Neuromuscular Disorders
October 2017 27(10):883-889
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4 . Academic Journal
Delayed onset of ambulation in boys with Duchenne muscular dystrophy: Potential use as an endpoint in clinical trials
저자
by
Gissy, Jacob J.
;
Johnson, Teresa
;
Fox, Deborah J.
;
Kumar, Anil
;
Ciafaloni, Emma
, et al.
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In
Neuromuscular Disorders
October 2017 27(10):905-910
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7 . Academic Journal
Unusually severe muscular dystrophy upon in-frame deletion of the dystrophin rod domain and lack of compensation by membrane-localized utrophin
저자
by
Gorokhova, Svetlana
;
Schessl, Joachim
;
Zou, Yaqun
;
Yang, Michele L.
;
Heydemann, Peter T.
, et al.
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In
Med
14 April 2023 4(4):245-251
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RefWorks
7 . Academic Journal
Idebenone reduces respiratory complications in patients with Duchenne muscular dystrophy
저자
by
Bernert, G.
;
Knipp, F.
;
Buyse, G.M.
;
Goemans, N.
;
van den Hauwe, M.
, et al.
소스
In
Neuromuscular Disorders
August 2016 26(8):473-480
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RefWorks
7 . Academic Journal
Combination disease‐modifying treatment in spinal muscular atrophy: A proposed classification.
저자
by
Proud, Crystal M.
;
Mercuri, Eugenio
;
Finkel, Richard S.
;
Kirschner, Janbernd
;
De Vivo, Darryl C.
, et al.
소스
Annals of Clinical & Translational Neurology
. Nov2023, Vol. 10 Issue 11, p2155-2160. 6p.
Open Access (Wiley)
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RefWorks
7 . Academic Journal
Efficacy and Safety of Vamorolone Over 48 Weeks in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Controlled Trial.
저자
by
Dang, Utkarsh J.
;
Damsker, Jesse M.
;
Guglieri, Michela
;
Clemens, Paula R.
;
Perlman, Seth J.
, et al.
소스
Neurology; 3/12/2024, Vol. 102 Issue 5, p1-15, 15p
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RefWorks
7 . Academic Journal
Draft Guidance for Industry Duchenne Muscular Dystrophy, Becker Muscular Dystrophy, and Related Dystrophinopathies – Developing Potential Treatments for the Entire Spectrum of Disease.
저자
by
McDonald, Craig
;
Camino, Eric
;
Escandon, Rafael
;
Finkel, Richard S.
;
Fischer, Ryan
, et al.
소스
Journal of Neuromuscular Diseases; 2024, Vol. 11 Issue 2, p499-523, 25p
Web of Science
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