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1 . Academic Journal
Parental perspectives of episodic irritability in an ultra-rare genetic disorder associated with NACC1
저자
by
Kelly Schoch
;
Allyn McConkie-Rosell
;
Nicole Walley
;
Vikas Bhambhani
;
Timothy Feyma
, et al.
소스
Orphanet Journal of Rare Diseases, Vol 18, Iss 1, Pp 1-10 (2023)
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7 . Academic Journal
Screening data from 19 patients with late‐onset Pompe disease for a phase I clinical trial of AAV8 vector‐mediated gene therapy
저자
by
William B. Hannah
;
Laura E. Case
;
Edward C. Smith
;
Crista Walters
;
Deeksha Bali
, et al.
소스
JIMD Reports, Vol 64, Iss 5, Pp 393-400 (2023)
Open Access (Wiley)
Open Access (DOAJ)
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RefWorks
7 . Academic Journal
The severity of MUSK pathogenic variants is predicted by the protein domain they disrupt
저자
by
Benjamin T. Cocanougher
;
Samuel W. Liu
;
Ludmila Francescatto
;
Alexander Behura
;
Mariele Anneling
, et al.
소스
HGG Advances, Vol 5, Iss 3, Pp 100288- (2024)
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Full Text (ScienceDirect)
Full Text (ScienceDirect O/A)
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RefWorks
7 . Academic Journal
Patients’ and caregivers’ maximum acceptable risk of death for non‐curative gene therapy to treat Duchenne muscular dystrophy
저자
by
Holly L. Peay
;
Ryan Fischer
;
Brennan Mange
;
Ryan S. Paquin
;
Edward C. Smith
, et al.
소스
Molecular Genetics & Genomic Medicine, Vol 9, Iss 5, Pp n/a-n/a (2021)
Open Access (Wiley)
Open Access (DOAJ)
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RefWorks
7 . Academic Journal
Priorities when deciding on participation in early-phase gene therapy trials for Duchenne muscular dystrophy: a best–worst scaling experiment in caregivers and adult patients
저자
by
Ryan S. Paquin
;
Ryan Fischer
;
Carol Mansfield
;
Brennan Mange
;
Katherine Beaverson
, et al.
소스
Orphanet Journal of Rare Diseases, Vol 14, Iss 1, Pp 1-9 (2019)
Open Access (BioMed Central)
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RefWorks
7 . Academic Journal
Multi-Omics Identifies Circulating miRNA and Protein Biomarkers for Facioscapulohumeral Dystrophy
저자
by
Christopher R. Heier
;
Aiping Zhang
;
Nhu Y Nguyen
;
Christopher B. Tully
;
Aswini Panigrahi
, et al.
소스
Journal of Personalized Medicine, Vol 10, Iss 4, p 236 (2020)
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RefWorks
7 .
System and Component Level Design Procedure for High Reduction Ratio Pericyclic Drive
저자
by
Tanmay D. Mathur
;
Edward C. Smith
;
Hans DeSmidt
;
Robert C. Bill
.
소스
Journal of the American Helicopter Society
. 67:28-39
Web of Science
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RefWorks
6 .
Normalized Adaptive Hybrid Control Algorithms for Helicopter Vibration with Variable Rotor Speed
저자
by
Kai Lang
;
Pinqi Xia
;
Edward C. Smith
;
Lina Shang
.
소스
Journal of the American Helicopter Society
. 67:1-12
Web of Science
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RefWorks
6 .
Phase I study of liver depot gene therapy in late-onset Pompe disease
저자
by
Edward C. Smith
;
Sam Hopkins
;
Laura E. Case
;
Ming Xu
;
Crista Walters
, et al.
소스
Molecular Therapy
.
Scopus
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RefWorks
7 .
Dynamic Load Analysis of Motion Converter Ball Bearings in a Pericyclic Transmission
저자
by
Nick J. Weinzapfel
;
Nathan W. Bolander
;
Tanmay D. Mathur
;
Hans DeSmidt
;
Edward C. Smith
.
소스
Journal of the American Helicopter Society
.
JCR 저널정보
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