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11 . Academic Journal
Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy in Ambulatory Patients (Aged ≥4 to <8 Years) with Duchenne Muscular Dystrophy: 1‐Year Interim Results from Study SRP‐9001‐103 (ENDEAVOR).
저자
by
Zaidman, Craig M.
;
Proud, Crystal M.
;
McDonald, Craig M.
;
Lehman, Kelly J.
;
Goedeker, Natalie L.
, et al.
소스
Annals of Neurology
. Nov2023, Vol. 94 Issue 5, p955-968. 14p.
Full Text (Wiley)
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17 . Academic Journal
Quantitative Ultrasound of Skeletal Muscle: Reliable Measurements of Calibrated Muscle Backscatter from Different Ultrasound Systems
저자
by
Zaidman, Craig M.
;
Holland, Mark R.
;
Hughes, Michael S.
.
소스
In
Ultrasound in Medicine & Biology
September 2012 38(9):1618-1625
Full Text (ScienceDirect)
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RefWorks
15 . Academic Journal
Quantitative ultrasound using backscatter analysis in Duchenne and Becker muscular dystrophy
저자
by
Zaidman, Craig M.
;
Connolly, Anne M.
;
Malkus, Elizabeth C.
;
Florence, Julaine M.
;
Pestronk, Alan
.
소스
In
Neuromuscular Disorders
2010 20(12):805-809
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17 . Periodical
Intrathecal Onasemnogene Abeparvovec for Sitting, Nonambulatory Patients with Spinal Muscular Atrophy: Phase I Ascending-Dose Study (STRONG)
저자
by
Finkel, Richard S.
;
Darras, Basil T.
;
Mendell, Jerry R.
;
Day, John W.
;
Kuntz, Nancy L.
, et al.
소스
Journal of Neuromuscular Diseases; November 2023, Vol. 10 Issue: 3 p389-404, 16p
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17 . Academic Journal
Pamrevlumab, a Fully Human Monoclonal Antibody Targeting Connective Tissue Growth Factor, for Non-Ambulatory Patients with Duchenne Muscular Dystrophy.
저자
by
Connolly, Anne M.
;
Zaidman, Craig M.
;
Brandsema, John F.
;
Phan, Han C.
;
Tian, Cuixia
, et al.
소스
Journal of Neuromuscular Diseases; 2023, Vol. 10 Issue 4, p685-699, 15p
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17 . Academic Journal
Efficacy and Safety of Viltolarsen in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy: Results From the Phase 2, Open-Label, 4-Year Extension Study.
저자
by
Clemens, Paula R.
;
Rao, Vamshi K.
;
Connolly, Anne M.
;
Harper, Amy D.
;
Mah, Jean K.
, et al.
소스
Journal of Neuromuscular Diseases; 2023, Vol. 10 Issue 3, p439-447, 9p
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17 . Academic Journal
Evaluation of rAAVrh74 gene therapy vector seroprevalence by measurement of total binding antibodies in patients with Duchenne muscular dystrophy.
저자
by
Goedeker, Natalie L.
;
Dharia, Sachi D.
;
Griffin, Danielle A.
;
Coy, Jesantha
;
Truesdale, Todd
, et al.
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Therapeutic Advances in Neurological Disorders; 1/24/2023, p1-7, 7p
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17 . Academic Journal
Long-Term Functional Efficacy and Safety of Viltolarsen in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy.
저자
by
Clemens, Paula R.
;
Rao, Vamshi K.
;
Connolly, Anne M.
;
Harper, Amy D.
;
Mah, Jean K.
, et al.
소스
Journal of Neuromuscular Diseases; 2022, Vol. 9 Issue 4, p493-501, 9p
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17 . Academic Journal
Intron mutations and early transcription termination in Duchenne and Becker muscular dystrophy.
저자
by
Waldrop, Megan A.
;
Moore, Steven A.
;
Mathews, Katherine D.
;
Darbro, Benjamin W.
;
Medne, Livja
, et al.
소스
Human Mutation; Apr2022, Vol. 43 Issue 4, p511-528, 18p
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17 . Periodical
Onasemnogene abeparvovec for presymptomatic infants with three copies of SMN2at risk for spinal muscular atrophy: the Phase III SPR1NT trial
저자
by
Strauss, Kevin A.
;
Farrar, Michelle A.
;
Muntoni, Francesco
;
Saito, Kayoko
;
Mendell, Jerry R.
, et al.
소스
Nature Medicine; July 2022, Vol. 28 Issue: 7 p1390-1397, 8p
Full Text (Nature)
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