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1 . Academic Journal
In vivo base editing of a pathogenic Eif2b5 variant improves vanishing white matter phenotypes in mice
저자
by
Böck, Desirée
;
Revers, Ilma M.
;
Bomhof, Anastasia S.J.
;
Hillen, Anne E.J.
;
Boeijink, Claire
, et al.
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In
Molecular Therapy
1 May 2024 32(5):1328-1343
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7 . Academic Journal
Lentiviral gene therapy with IGF2-tagged GAA normalizes the skeletal muscle proteome in murine Pompe disease
저자
by
Liang, Qiushi
;
Vlaar, Eva C.
;
Pijnenburg, Joon M.
;
Rijkers, Erikjan
;
Demmers, Jeroen A.A.
, et al.
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In
Journal of Proteomics
16 January 2024 291
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RefWorks
7 . Academic Journal
Screening chimeric GAA variants in preclinical study results in hematopoietic stem cell gene therapy candidate vectors for Pompe disease
저자
by
Dogan, Yildirim
;
Barese, Cecilia N.
;
Schindler, Jeffrey W.
;
Yoon, John K.
;
Unnisa, Zeenath
, et al.
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In
Molecular Therapy - Methods & Clinical Development
8 December 2022 27:464-487
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7 . Academic Journal
Human post-mortem organotypic brain slice cultures: a tool to study pathomechanisms and test therapies.
저자
by
Plug, Bonnie C.
;
Revers, Ilma M.
;
Breur, Marjolein
;
González, Gema Muñoz
;
Timmerman, Jaap A.
, et al.
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Acta Neuropathologica Communications
. 5/31/2024, Vol. 12 Issue 1, p1-17. 17p.
Open Access (BioMed Central)
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7 . Academic Journal
Enhancement of mouse hematopoietic stem/progenitor cell function via transient gene delivery using integration-deficient lentiviral vectors
저자
by
Alonso-Ferrero, Maria E.
;
van Til, Niek P.
;
Bartolovic, Kerol
;
Mata, Márcia F.
;
Wagemaker, Gerard
, et al.
소스
In
Experimental Hematology
January 2018 57:21-29
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Full Text (Clinical Key)
Full Text (ScienceDirect O/A)
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RefWorks
7 . Periodical
In vivobase editing of a pathogenic Eif2b5variant improves vanishing white matter phenotypes in mice
저자
by
Böck, Desirée
;
Revers, Ilma M.
;
Bomhof, Anastasia S.J.
;
Hillen, Anne E.J.
;
Boeijink, Claire
, et al.
소스
Molecular Therapy; May 2024, Vol. 32 Issue: 5 p1328-1343, 16p
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RefWorks
7 . Academic Journal
Gene and Cellular Therapies for Leukodystrophies.
저자
by
Aerts-Kaya, Fatima
;
van Til, Niek P.
.
소스
Pharmaceutics
. Nov2023, Vol. 15 Issue 11, p2522. 25p.
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4 . Academic Journal
Recombination-activating gene 1 (Rag1)–deficient mice with severe combined immunodeficiency treated with lentiviral gene therapy demonstrate autoimmune Omenn-like syndrome
저자
by
van Til, Niek P.
;
Sarwari, Roya
;
Visser, Trudi P.
;
Hauer, Julia
;
Lagresle-Peyrou, Chantal
, et al.
소스
In
The Journal of Allergy and Clinical Immunology
April 2014 133(4):1116-1123
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7 . Academic Journal
Magselectofection: an integrated method of nanomagnetic separation and genetic modification of target cells
저자
by
Sanchez-Antequera, Yolanda
;
Mykhaylyk, Olga
;
van Til, Niek P.
;
Cengizeroglu, Arzu
;
de Jong, J. Henk
, et al.
소스
In
Blood
21 April 2011 117(16):e171-e181
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Full Text (ScienceDirect O/A)
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RefWorks
7 . Academic Journal
Lentiviral gene therapy of murine hematopoietic stem cells ameliorates the Pompe disease phenotype
저자
by
van Til, Niek P.
;
Stok, Merel
;
Aerts Kaya, Fatima S.F.
;
de Waard, Monique C.
;
Farahbakhshian, Elnaz
, et al.
소스
In
Blood
1 July 2010 115(26):5329-5337
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Full Text (ScienceDirect O/A)
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