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1 . Academic Journal
Peptide-conjugated antimiRs improve myotonic dystrophy type 1 phenotypes by promoting endogenous MBNL1 expression
저자
by
González-Martínez, Irene
;
Cerro-Herreros, Estefanía
;
Moreno, Nerea
;
García-Rey, Andrea
;
Espinosa-Espinosa, Jorge
, et al.
소스
In
Molecular Therapy - Nucleic Acids
12 December 2023 34
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Full Text (ScienceDirect O/A)
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RefWorks
7 . Academic Journal
Proof of concept of peptide-linked blockmiR-induced MBNL functional rescue in myotonic dystrophy type 1 mouse model
저자
by
Overby, Sarah J.
;
Cerro-Herreros, Estefanía
;
González-Martínez, Irene
;
Varela, Miguel A.
;
Seoane-Miraz, David
, et al.
소스
In
Molecular Therapy - Nucleic Acids
8 March 2022 27:1146-1155
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Full Text (ScienceDirect O/A)
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RefWorks
7 . Academic Journal
A modular RNA delivery system comprising spherical nucleic acids built on endosome-escaping polymeric nanoparticles.
저자
by
Garcia-Guerra, Antonio
;
Ellerington, Ruth
;
Gaitzsch, Jens
;
Bath, Jonathan
;
Kye, Mahnseok
, et al.
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Nanoscale Advances; 6/7/2023, Vol. 5 Issue 11, p2941-2949, 9p
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7 . Dissertation/ Thesis
Vocabulary retention in a spaced repetition longitudinal field study with high-school language learners
저자
by
Varela, Miguel A.
;
Tschichold, Cornelia
.
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RefWorks
4 . Academic Journal
Application of Antisense Conjugates for the Treatment of Myotonic Dystrophy Type 1.
저자
by
Stoodley, Jessica
;
Vallejo-Bedia, Francisco
;
Seone-Miraz, David
;
Debasa-Mouce, Manuel
;
Wood, Matthew J. A.
, et al.
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International Journal of Molecular Sciences
. Feb2023, Vol. 24 Issue 3, p2697. 13p.
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7 . Academic Journal
Peptide-conjugated oligonucleotides evoke long-lasting myotonic dystrophy correction in patient-derived cells and mice.
저자
by
Klein, Arnaud F.
;
Varela, Miguel A.
;
Arandel, Ludovic
;
Holland, Ashling
;
Naouar, Naira
, et al.
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Journal of Clinical Investigation
. Nov2019, Vol. 129 Issue 11, p4739-4744. 6p. 4 Graphs.
Web of Science
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RefWorks
7 . Periodical
Application of CRISPR-Cas9-Mediated Genome Editing for the Treatment of Myotonic Dystrophy Type 1
저자
by
Marsh, Seren
;
Hanson, Britt
;
Wood, Matthew J.A.
;
Varela, Miguel A.
;
Roberts, Thomas C.
.
소스
Molecular Therapy; December 2020, Vol. 28 Issue: 12 p2527-2539, 13p
Full Text (ScienceDirect)
Full Text (ScienceDirect O/A)
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RefWorks
7 . Academic Journal
Knockdown and replacement therapy mediated by artificial mirtrons in spinocerebellar ataxia 7.
저자
by
Curtis, Helen J.
;
Yiqi Seow
;
Wood, Matthew J. A.
;
Varela, Miguel A.
.
소스
Nucleic Acids Research; 7/27/2017, Vol. 45 Issue 13, p7870-7885, 16p
Open Access (OUP)
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RefWorks
6 . Academic Journal
C9orf72 and RAB7L1 regulate vesicle trafficking in amyotrophic lateral sclerosis and frontotemporal dementia.
저자
by
Yoshitsugu Aoki
;
Manzano, Raquel
;
Yi Lee
;
Dafinca, Ruxandra
;
Misako Aoki
, et al.
소스
Brain: A Journal of Neurology
. Apr2017, Vol. 140 Issue 4, p887-897. 11p.
Full Text (OUP)
Full Text (OUP Near Archive)
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RefWorks
7 . Periodical
Functional Delivery of Lipid-Conjugated siRNA by Extracellular Vesicles
저자
by
O’Loughlin, Aisling J.
;
Mäger, Imre
;
de Jong, Olivier G.
;
Varela, Miguel A.
;
Schiffelers, Raymond M.
, et al.
소스
Molecular Therapy; July 2017, Vol. 25 Issue: 7 p1580-1587, 8p
Full Text (ScienceDirect)
Full Text (ScienceDirect O/A)
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