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1 . Academic Journal
Development and IND-enabling studies of a novel Cas9 genome-edited autologous CD34+ cell therapy to induce fetal hemoglobin for sickle cell disease
저자
by
Katta, Varun
;
O’Keefe, Kiera
;
Li, Yichao
;
Mayuranathan, Thiyagaraj
;
Lazzarotto, Cicera R.
, et al.
소스
In
Molecular Therapy
July 2024
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RefWorks
7 . Academic Journal
Progress and harmonization of gene editing to treat human diseases: Proceeding of COST Action CA21113 GenE-HumDi
저자
by
Cavazza, Alessia
;
Hendel, Ayal
;
Bak, Rasmus O.
;
Rio, Paula
;
Güell, Marc
, et al.
소스
In
Molecular Therapy - Nucleic Acids
12 December 2023 34
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RefWorks
7 . Academic Journal
Disease severity impacts plerixafor-mobilized stem cell collection in patients with sickle cell disease
저자
by
Leonard, Alexis
;
Sharma, Akshay
;
Uchida, Naoya
;
Stroncek, David
;
Panch, Sandhya R.
, et al.
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In
Blood Advances
11 May 2021 5(9):2403-2411
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7 . Academic Journal
Genome editing of HBG1 and HBG2 to induce fetal hemoglobin
저자
by
Métais, Jean-Yves
;
Doerfler, Phillip A.
;
Mayuranathan, Thiyagaraj
;
Bauer, Daniel E.
;
Fowler, Stephanie C.
, et al.
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In
Blood Advances
12 November 2019 3(21):3379-3392
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RefWorks
7 . Periodical
Selective haematological cancer eradication with preserved haematopoiesis
저자
by
Garaudé, Simon
;
Marone, Romina
;
Lepore, Rosalba
;
Devaux, Anna
;
Beerlage, Astrid
, et al.
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Nature; June 2024, Vol. 630 Issue: 8017 p728-735, 8p
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7 . Academic Journal
Optimization of base editors for the functional correction of SMN2 as a treatment for spinal muscular atrophy.
저자
by
Alves, Christiano R. R.
;
Ha, Leillani L.
;
Yaworski, Rebecca
;
Sutton, Emma R.
;
Lazzarotto, Cicera R.
, et al.
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Nature Biomedical Engineering; Feb2024, Vol. 8 Issue 2, p118-131, 14p
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7 . Academic Journal
CRISPR-Cas9-AAV versus lentivector transduction for genome modification of X-linked severe combined immunodeficiency hematopoietic stem cells.
저자
by
Brault, Julie
;
Liu, Taylor
;
Siyuan Liu
;
Lawson, Amanda
;
Uimook Choi
, et al.
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Frontiers in Immunology; 1/4/2023, Vol. 13, p01-15, 15p
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RefWorks
7 . Academic Journal
Potent and uniform fetal hemoglobin induction via base editing
저자
by
Mayuranathan, Thiyagaraj
;
Newby, Gregory A.
;
Feng, Ruopeng
;
Yao, Yu
;
Mayberry, Kalin D.
, et al.
소스
Nature Genetics
. 55(7):1210-1220
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RefWorks
7 . Academic Journal
In vivo engineered B cells secrete high titers of broadly neutralizing anti-HIV antibodies in mice.
저자
by
Nahmad, Alessio D.
;
Lazzarotto, Cicera R.
;
Zelikson, Natalie
;
Kustin, Talia
;
Tenuta, Mary
, et al.
소스
Nature Biotechnology
. Aug2022, Vol. 40 Issue 8, p1241-1249. 9p.
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RefWorks
7 . Academic Journal
Human Genetic Diversity Alters Therapeutic Gene Editing Off-Target Outcomes
저자
by
Lin, Linda Yingqi
;
Cancellieri, Samuele
;
Zeng, Jing
;
Masillo, Francesco
;
Nguyen, My Anh
, et al.
소스
In
Blood
23 November 2021 138 Supplement 1:3993-3993
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