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1 . Academic Journal
Acid α-glucosidase (GAA) activity and glycogen content in muscle biopsy specimens of patients with Pompe disease: A systematic review
저자
by
Schoser, Benedikt
;
Raben, Nina
;
Varfaj, Fatbardha
;
Walzer, Mark
;
Toscano, Antonio
.
소스
In
Molecular Genetics and Metabolism Reports
June 2024 39
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7 . Academic Journal
Effect of avalglucosidase alfa on disease-specific and general patient-reported outcomes in treatment-naïve adults with late-onset Pompe disease compared with alglucosidase alfa: Meaningful change analyses from the Phase 3 COMET trial
저자
by
Toscano, Antonio
;
Pollissard, Laurence
;
Msihid, Jérôme
;
van der Beek, Nadine
;
Kishnani, Priya S.
, et al.
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In
Molecular Genetics and Metabolism
February 2024 141(2)
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7 . Academic Journal
Effects of gene replacement therapy with resamirigene bilparvovec (AT132) on skeletal muscle pathology in X-linked myotubular myopathy: results from a substudy of the ASPIRO open-label clinical trial
저자
by
Lawlor, Michael W.
;
Schoser, Benedikt
;
Margeta, Marta
;
Sewry, Caroline A.
;
Jones, Karra A.
, et al.
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In
eBioMedicine
January 2024 99
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7 . Academic Journal
Efficacy and safety of iscalimab, a novel anti-CD40 monoclonal antibody, in moderate-to-severe myasthenia gravis: A phase 2 randomized study
저자
by
GomezMancilla, Baltazar
;
Meriggioli, Matthew N.
;
Genge, Angela
;
Roubenoff, Ronenn
;
Espié, Pascal
, et al.
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Journal of Clinical Neuroscience
January 2024 119:76-84
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7 . Academic Journal
Suitability of the Respicheck questionnaire and Epworth sleepiness scale for therapy monitoring in myotonic dystrophy type 1
저자
by
Heidsieck, Eva
;
Gutschmidt, Kristina
;
Schoser, Benedikt
;
Wenninger, Stephan
.
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Neuromuscular Disorders
October 2023 33(10):754-761
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6 . Academic Journal
Prediction of respiratory impairment in myotonic dystrophies using the ‘Respiratory involvement symptom checklist’ (Respicheck)
저자
by
Gutschmidt, Kristina
;
Wirner-Piotrowski, Corinna
;
Angarita, Natalia García
;
Montagnese, Federica
;
Schoser, Benedikt
, et al.
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In
Neuromuscular Disorders
July 2023 33(7):610-618
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7 . Academic Journal
Exploration of mitochondrial defects in sarcopenic hip fracture patients
저자
by
Hintze, Stefan
;
Baber, Lisa
;
Hofmeister, Fabian
;
Jarmusch, Stefanie
;
Todorow, Vanessa
, et al.
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In
Heliyon
October 2022 8(10)
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7 . Academic Journal
BNIP3 Is Involved in Muscle Fiber Atrophy in Late-Onset Pompe Disease Patients
저자
by
Carrasco-Rozas, Ana
;
Fernández-Simón, Esther
;
Suárez-Calvet, Xavier
;
Piñol-Jurado, Patricia
;
Alonso-Pérez, Jorge
, et al.
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In
The American Journal of Pathology
August 2022 192(8):1151-1166
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7 . Academic Journal
Safety and efficacy of cipaglucosidase alfa plus miglustat versus alglucosidase alfa plus placebo in late-onset Pompe disease (PROPEL): an international, randomised, double-blind, parallel-group, phase 3 trial
저자
by
Sebok, Agnes
;
Pestronk, Alan
;
Dominovic-Kovacevic, Aleksandra
;
Khan, Aneal
;
Koritnik, Blaž
, et al.
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In
The Lancet Neurology
December 2021 20(12):1027-1037
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7 . Academic Journal
Safety and efficacy of avalglucosidase alfa versus alglucosidase alfa in patients with late-onset Pompe disease (COMET): a phase 3, randomised, multicentre trial
저자
by
Behin, Anthony
;
Boentert, Matthias
;
Carvalho, Gerson
;
Chahin, Nizar
;
Charrow, Joel
, et al.
소스
In
The Lancet Neurology
December 2021 20(12):1012-1026
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