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1 . Academic Journal
Systemic Pharmacotherapeutic Treatment of the ACTA1-MCM/FLExDUX4 Preclinical Mouse Model of FSHD
저자
by
Ngoc Lu-Nguyen
;
Stuart Snowden
;
Linda Popplewell
;
Alberto Malerba
.
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International Journal of Molecular Sciences, Vol 25, Iss 13, p 6994 (2024)
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6 . Academic Journal
Targeted Antisense Oligonucleotide-Mediated Skipping of Murine Postn Exon 17 Partially Addresses Fibrosis in D2.mdx Mice
저자
by
Jessica Trundle
;
Ngoc Lu-Nguyen
;
Alberto Malerba
;
Linda Popplewell
.
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International Journal of Molecular Sciences, Vol 25, Iss 11, p 6113 (2024)
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6 . Academic Journal
Expression of the Pro-Fibrotic Marker Periostin in a Mouse Model of Duchenne Muscular Dystrophy
저자
by
Jessica Trundle
;
Viktorija Cernisova
;
Alexis Boulinguiez
;
Ngoc Lu-Nguyen
;
Alberto Malerba
, et al.
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Biomedicines, Vol 12, Iss 1, p 216 (2024)
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7 . Academic Journal
An Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Human Blood–Brain Barrier (BBB) Model to Test the Crossing by Adeno-Associated Virus (AAV) Vectors and Antisense Oligonucleotides
저자
by
Jamuna Selvakumaran
;
Simona Ursu
;
Melissa Bowerman
;
Ngoc Lu-Nguyen
;
Matthew J. Wood
, et al.
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Biomedicines, Vol 11, Iss 10, p 2700 (2023)
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7 . Academic Journal
Microdystrophin Gene Addition Significantly Improves Muscle Functionality and Diaphragm Muscle Histopathology in a Fibrotic Mouse Model of Duchenne Muscular Dystrophy
저자
by
Viktorija Cernisova
;
Ngoc Lu-Nguyen
;
Jessica Trundle
;
Shan Herath
;
Alberto Malerba
, et al.
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International Journal of Molecular Sciences, Vol 24, Iss 9, p 8174 (2023)
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7 . Academic Journal
BB-301: a silence and replace AAV-based vector for the treatment of oculopharyngeal muscular dystrophy
저자
by
Vanessa Strings-Ufombah
;
Alberto Malerba
;
Shih-Chu Kao
;
Sonal Harbaran
;
Fanny Roth
, et al.
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Molecular Therapy: Nucleic Acids, Vol 24, Iss , Pp 67-78 (2021)
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7 . Academic Journal
Myostatin inhibition in combination with antisense oligonucleotide therapy improves outcomes in spinal muscular atrophy
저자
by
Haiyan Zhou
;
Jinhong Meng
;
Alberto Malerba
;
Francesco Catapano
;
Palittiya Sintusek
, et al.
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Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle, Vol 11, Iss 3, Pp 768-782 (2020)
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7 . Academic Journal
Inhibition of myostatin improves muscle atrophy in oculopharyngeal muscular dystrophy (OPMD)
저자
by
Pradeep Harish
;
Alberto Malerba
;
Ngoc Lu‐Nguyen
;
Leysa Forrest
;
Ornella Cappellari
, et al.
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Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle, Vol 10, Iss 5, Pp 1016-1026 (2019)
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7 . Academic Journal
Long-Term Systemic Treatment of a Mouse Model Displaying Chronic FSHD-like Pathology with Antisense Therapeutics That Inhibit DUX4 Expression
저자
by
Ngoc Lu-Nguyen
;
George Dickson
;
Alberto Malerba
;
Linda Popplewell
.
소스
Biomedicines, Vol 10, Iss 7, p 1623 (2022)
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6 . Academic Journal
Systemic Antisense Therapeutics for Dystrophin and Myostatin Exon Splice Modulation Improve Muscle Pathology of Adult mdx Mice
저자
by
Ngoc Lu-Nguyen
;
Alberto Malerba
;
Linda Popplewell
;
Fred Schnell
;
Gunnar Hanson
, et al.
소스
Molecular Therapy: Nucleic Acids, Vol 6, Iss , Pp 15-28 (2017)
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