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1 . Academic Journal
How to START? Four pillars to optimally begin your orphan drug development
저자
by
Anneliene Hechtelt Jonker
;
Liliana Batista
;
Michela Gabaldo
;
Virginie Hivert
;
Diego Ardigo
, et al.
소스
Orphanet Journal of Rare Diseases, Vol 18, Iss 1, Pp 1-7 (2023)
Open Access (BioMed Central)
Open Access (DOAJ)
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RefWorks
7 . Academic Journal
The EHA Research Roadmap: Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy
저자
by
Luigi Naldini
;
Maria Pia Cicalese
;
Maria Ester Bernardo
;
Bernhard Gentner
;
Michela Gabaldo
, et al.
소스
HemaSphere, Vol 6, Iss 2, p e671 (2022)
Full Text (LWW)
Open Access (Wiley)
Open Access (DOAJ)
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RefWorks
7 . Academic Journal
Gene therapy in rare diseases: the benefits and challenges of developing a patient-centric registry for Strimvelis in ADA-SCID
저자
by
Heide Stirnadel-Farrant
;
Mahesh Kudari
;
Nadia Garman
;
Jessica Imrie
;
Bikramjit Chopra
, et al.
소스
Orphanet Journal of Rare Diseases, Vol 13, Iss 1, Pp 1-10 (2018)
Open Access (BioMed Central)
Open Access (DOAJ)
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7 .
Lentiviral Hematopoietic Stem and Progenitor Cell Gene Therapy for Metachromatic Leukodystrophy (MLD): Clinical Outcomes from 38 Patients
저자
by
Maddalena Migliavacca
;
Maria Ester Bernardo
;
Michela Gabaldo
;
Elena Fratini
;
Maria Grazia Natali Sora
, et al.
소스
Abstracts of the 46th Annual Meeting of the Society for Neuropediatrics
.
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RefWorks
7 .
The EHA Research Roadmap: Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy
저자
by
Luigi Naldini
;
Maria Pia Cicalese
;
Maria Ester Bernardo
;
Bernhard Gentner
;
Michela Gabaldo
, et al.
소스
HemaSphere
. 6(2)
Full Text (LWW)
Open Access (Wiley)
Open Access (OpenAIRE)
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7 .
Smoothing the path of advanced therapies
저자
by
Michela Gabaldo
.
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Nature Italy
.
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3 .
Come spianare la strada alle terapie avanzate
저자
by
Michela Gabaldo
.
소스
Nature Italy
.
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RefWorks
3 .
Boosting delivery of rare disease therapies: the IRDiRC Orphan Drug Development Guidebook
저자
by
Michela Gabaldo
;
Diego Ardigò
;
Simon Day
;
Ken Sakushima
;
Annemieke Aartsma-Rus
, et al.
소스
Nature Reviews Drug Discovery, 19(8), 495-496. NATURE RESEARCH
Web of Science
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RefWorks
7 .
Lentiviral hematopoietic stem and progenitor cell gene therapy (HSPC-GT) for metachromatic leukodystrophy (MLD): Clinical outcomes from 33 patients
저자
by
Vera Gallo
;
Maria Ester Bernardo
;
Clelia De Serio
;
Paula M.V. Rancoita
;
Gerald Downey
, et al.
소스
Molecular Genetics and Metabolism
. 129:S59
Web of Science
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RefWorks
7 .
Successful Treatment With Ledipasvir/Sofosbuvir in an Infant With Severe Combined Immunodeficiency Caused by Adenosine Deaminase Deficiency With HCV Allowed Gene Therapy with Strimvelis
저자
by
Francesca Ferrua
;
Maria Ester Bernardo
;
Maria Pia Cicalese
;
Francesca Tucci
;
Federica Barzaghi
, et al.
소스
Hepatology (Baltimore, Md.)
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