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1 . Academic Journal
Ataluren Preserves Muscle Function in nmDMD Patients: A Pooled Analysis of Results from Three Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Trials.
저자
by
McDonald, C. M.
;
Jong, Y.-J.
;
Karachunski, P.
;
Statland, J.
;
Lorentzos, M.
, et al.
소스
Neuropediatrics
. 2023 Supplement 1, Vol. 54, pS1-S32. 32p.
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RefWorks
7 .
Effect of Different Corticosteroid Dosing Regimens on Clinical Outcomes in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy : A Randomized Clinical Trial
저자
by
Guglieri, M.
;
Bushby, K.
;
Mcdermott, M. P.
;
Hart, K. A.
;
Tawil, R.
, et al.
소스
JAMA
Open Access (OpenAIRE)
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RefWorks
7 . Academic Journal
Safety and effectiveness of ataluren: comparison of results from the STRIDE Registry and CINRG DMD Natural History Study
저자
by
Mercuri, Eugenio
;
Muntoni, Francesco
;
Osorio, Andres Nascimento
;
Tulinius, Mar
;
Buccella, Filippo
, et al.
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JOURNAL OF COMPARATIVE EFFECTIVENESS RESEARCH
; APR 2020, 9 5, p341-p360, 20p.
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RefWorks
7 .
Genetic modifiers of respiratory function in Duchenne muscular dystrophy
저자
by
Andrea Vianello
;
Francesca Magri
;
Luca Bello
;
Valeria A. Sansone
;
Tiziana Mongini
, et al.
소스
Annals of Clinical and Translational Neurology, Vol 7, Iss 5, Pp 786-798 (2020)
Annals of Clinical and Translational Neurology
Open Access (OpenAIRE)
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RefWorks
7 . Academic Journal
QUALITY IMPROVEMENT: PARENTSʼ CHANGING PREFERENCES FOR CF INFORMATION AND SOCIAL MEDIA: 482★
저자
by
McDonald, C. M.
;
Hoopes, O. R.
;
Brown, N.
.
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Pediatric Pulmonology
. Oct 01, 2011 46(34 Suppl 1):387-388
Web of Science
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5 . Academic Journal
Randomized, blinded trial of weekend vs daily prednisone in Duchenne muscular dystrophy.
저자
by
Escolar, D. M.
;
Hache, L. P.
;
Clemens, P. R.
;
Cnaan, A.
;
McDonald, C. M.
, et al.
소스
Neurology; 8/2/2011, Vol. 77 Issue 5, p444-452, 9p
Full Text (LWW)
Full Text (LWW Premier Journals)
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7 . Academic Journal
VITAMIN D STATUS IN CHILDREN WITH CF: 656
저자
by
McDonald, C. M.
;
Zobell, J.
;
MacKay, M.
.
소스
Pediatric Pulmonology
. Oct 23, 2008 43 Suppl:440-440
Web of Science
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RefWorks
5 .
Towards regulatory endorsement of drug development tools to promote the application of model-informed drug development in Duchenne muscular dystrophy
저자
by
Conrado, D. J.
;
Larkindale, J.
;
Berg, A.
;
Hill, M.
;
Burton, J.
, et al.
소스
Journal of pharmacokinetics and pharmacodynamics
. 46(5)
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RefWorks
7 . Academic Journal
RAISING THE BAR: ACCEPTANCE OF NEW BMI GUIDELINES BY DIETITIANS AND CF CENTERS: 501
저자
by
Schindler, T.
;
Maguiness, K.
;
McDonald, C. M.
;
Michel, S. H.
.
소스
Pediatric Pulmonology
. Sep 01, 2006 41 Suppl 29:388-388
Web of Science
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RefWorks
6 . Academic Journal
PROPOSED GUIDELINE FOR SCREENING NUTRITION RISK AMONG CHILDREN AND ADOLESCENTS WITH CYSTIC FIBROSIS AGED 2 TO 20 YEARS: 494
저자
by
McDonald, C. M.
.
소스
Pediatric Pulmonology
. Sep 01, 2006 41 Suppl 29:385-385
Web of Science
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