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1 . Academic Journal
P005: Atidarsagene autotemcel (hematopoietic stem cell–gene therapy) preserves cognitive and motor development in metachromatic leukodystrophy with up to 12 years follow-up
저자
by
Francesca Fumagalli
;
Valeria Calbi
;
Fabiola De Mattia
;
Alberto Zambon
;
Vera Gallo
, et al.
소스
Genetics in Medicine Open, Vol 2, Iss , Pp 100882- (2024)
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Full Text (ScienceDirect O/A)
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7 . Academic Journal
P1392: INTERIM ANALYSIS OF FIRST IN HUMAN PHASE I-II CLINICAL TRIAL OF EX-VIVO GENE THERAPY FOR HURLER SYNDROME: AN UPDATE AT 3 YEAR FOLLOW-UP
저자
by
Francesca Tucci
;
Giulia Consiglieri
;
Chiara Filisetti
;
Maurizio De Pellegrin
;
Renata Mellone
, et al.
소스
HemaSphere, Vol 7, p e1995859 (2023)
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Open Access (Wiley)
Open Access (DOAJ)
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RefWorks
7 . Academic Journal
Preserving Ambulation in a Gene Therapy-Treated Girl Affected by Metachromatic Leukodystrophy: A Case Report
저자
by
Silvia Faccioli
;
Silvia Sassi
;
Daniela Pandarese
;
Corrado Borghi
;
Valentina Montemaggiori
, et al.
소스
Journal of Personalized Medicine, Vol 13, Iss 4, p 637 (2023)
Open Access (DOAJ)
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7 .
The Italian Consensus Conference on the role of rehabilitation for children and adolescents with leukemia, central nervous system tumors, and bone cancer, part 2: treatment of motor function impairments
저자
by
Francesca Rossi
;
Stefano Botti
;
Mattia Morri
;
Sebastian Asaftei
;
Daniele Bertin
, et al.
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RefWorks
7 .
Lentiviral haematopoietic stem cell gene therapy for metachromatic leukodystrophy: Results in 5 patients treated under nominal compassionate use
저자
by
Valeria Calbi
;
Francesca Fumagalli
;
Vera Gallo
;
Salvatore Recupero
;
Fabiola De Mattia
, et al.
소스
Molecular Genetics and Metabolism
. 138:107044
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RefWorks
7 .
Long-term clinical outcomes of atidarsagene autotemcel (autologous hematopoietic stem cell gene therapy [HSC-GT] for metachromatic leukodystrophy) with up to 11 years follow-up
저자
by
Francesca Fumagalli
;
Valeria Calbi
;
Fabiola De Mattia
;
Alberto A. Zambon
;
Vera Gallo
, et al.
소스
Molecular Genetics and Metabolism
. 138:107108
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RefWorks
7 .
Lentiviral Hematopoietic Stem and Progenitor Cell Gene Therapy for Metachromatic Leukodystrophy (MLD): Clinical Outcomes from 38 Patients
저자
by
Maddalena Migliavacca
;
Maria Ester Bernardo
;
Michela Gabaldo
;
Elena Fratini
;
Maria Grazia Natali Sora
, et al.
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Abstracts of the 46th Annual Meeting of the Society for Neuropediatrics
.
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RefWorks
7 .
First-in-human phase I/II clinical trial of hematopoietic stem and progenitor cell gene therapy for Hurler syndrome: Favorable safety profile and extensive metabolic correction
저자
by
Francesca Tucci
;
Bernhard Gentner
;
Stefania Galimberti
;
Francesca Fumagalli
;
Giulia Consiglieri
, et al.
소스
Molecular Genetics and Metabolism
. 135:S121-S122
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7 .
Lentiviral haematopoietic stem cell gene therapy for metachromatic leukodystrophy: Results in nine patients treated with a cryopreserved formulation of OTL-200
저자
by
Federica Barzaghi
;
Francesco Morena
;
Maddalena Migliavacca
;
Jesus Segovia
;
Maria Ester Bernardo
, et al.
소스
Molecular Genetics and Metabolism
. 132:S21-S22
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7 .
Lentiviral hematopoietic stem and progenitor cell gene therapy provides durable clinical benefit in early-symptomatic early-juvenile metachromatic leukodystrophy
저자
by
Marina Sarzana
;
Massimo Filippi
;
Valeria Calbi
;
Vera Gallo
;
Francesca Fumagalli
, et al.
소스
Molecular Genetics and Metabolism
. 132:S40
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