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1 . Academic Journal
Young mice administered adult doses of AAV5-hFVIII-SQ achieve therapeutic factor VIII expression into adulthood
저자
by
Zhang, Lening
;
Yates, Bridget
;
Murphy, Ryan
;
Liu, Su
;
Xie, Lin
, et al.
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In
Molecular Therapy - Methods & Clinical Development
8 September 2022 26:519-531
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7 . Academic Journal
Application of in-vitro-cultured primary hepatocytes to evaluate species translatability and AAV transduction mechanisms of action
저자
by
Liu, Su
;
Razon, Lisa
;
Ritchie, Olivia
;
Sihn, Choong-Ryoul
;
Handyside, Britta
, et al.
소스
In
Molecular Therapy - Methods & Clinical Development
8 September 2022 26:61-71
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7 . Academic Journal
Vector genome loss and epigenetic modifications mediate decline in transgene expression of AAV5 vectors produced in mammalian and insect cells
저자
by
Handyside, Britta
;
Ismail, Ashrafali Mohamed
;
Zhang, Lening
;
Yates, Bridget
;
Xie, Lin
, et al.
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In
Molecular Therapy
November 2022
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7 . Academic Journal
Prophylactic Prednisolone Promotes AAV5 Hepatocyte Transduction Through the Novel Mechanism of AAV5 Coreceptor Platelet-Derived Growth Factor Receptor Alpha Upregulation and Innate Immune Suppression.
저자
by
Handyside, Britta
;
Zhang, Lening
;
Yates, Bridget
;
Xie, Lin
;
Ismail, Ashrafali Mohamed
, et al.
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Human Gene Therapy
. Jan2024, Vol. 35 Issue 1/2, p36-47. 12p.
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7 . Academic Journal
Abstract 12927: Impact of AAV-MYBPC3 Gene Transfer on Heart Structure and Function in Human and Mouse Models of Hypertrophic Cardiomyopathy
저자
by
Vitelli, Catherine
;
Zhang, Lening
;
Murphy, Ryan
;
Blus, Bartlomiej
;
Christianson, Terri
, et al.
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Circulation
. Nov 07, 2023 148(Suppl_1 Suppl 1):A12927-A12927
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7 . Academic Journal
Intracerebroventricular dosing of N-sulfoglucosamine sulfohydrolase in mucopolysaccharidosis IIIA mice reduces markers of brain lysosomal dysfunction.
저자
by
Magat, Jenna
;
Jones, Samantha
;
Baridon, Brian
;
Agrawal, Vishal
;
Hio Wong
, et al.
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Journal of Biological Chemistry
. Dec2022, Vol. 298 Issue 12, p1-16. 16p.
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7 . Periodical
Gene Therapy with BMN 270 Results in Therapeutic Levels of FVIII in Mice and Primates and Normalization of Bleeding in Hemophilic Mice
저자
by
Bunting, Stuart
;
Zhang, Lening
;
Xie, Lin
;
Bullens, Sherry
;
Mahimkar, Rajeev
, et al.
소스
Molecular Therapy; February 2018, Vol. 26 Issue: 2 p496-509, 14p
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7 . Academic Journal
Intermittent enzyme replacement therapy prevents Neu1 deficiency
저자
by
Luu, Amanda R.
;
Wong, Cara
;
Agrawal, Vishal
;
Wise, Nathan
;
Handyside, Britta
, et al.
소스
JOURNAL OF BIOLOGICAL CHEMISTRY
; SEP 25 2020, 295 39, p13556-p13569, 14p.
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7 . Academic Journal
Intracerebroventricular enzyme replacement therapy with beta-galactosidase reverses brain pathologies due to GM1 gangliosidosis in mice
저자
by
Chen, Joseph C.
;
Luu, Amanda R.
;
Wise, Nathan
;
De Angelis, Rolando
;
Agrawal, Vishal
, et al.
소스
JOURNAL OF BIOLOGICAL CHEMISTRY
; SEP 25 2020, 295 39, p13532-p13555, 24p.
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RefWorks
7 . Academic Journal
Induction of ER Stress by an AAV5 BDD FVIII Construct Is Dependent on the Strength of the Hepatic-Specific Promoter
저자
by
Fong, Sylvia
;
Handyside, Britta
;
Sihn, Choong-Ryoul
;
Liu, Su
;
Zhang, Lening
, et al.
소스
MOLECULAR THERAPY-METHODS & CLINICAL DEVELOPMENT
; SEP 11 2020, 18 p620-p630, 11p.
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