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1 . Academic Journal
Treatment of infantile-onset Pompe disease in a rat model with muscle-directed AAV gene therapy
저자
by
Sergio Muñoz
;
Joan Bertolin
;
Veronica Jimenez
;
Maria Luisa Jaén
;
Miquel Garcia
, et al.
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Molecular Metabolism, Vol 81, Iss , Pp 101899- (2024)
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7 . Academic Journal
Lethality rescue and long-term amelioration of a citrullinemia type I mouse model by neonatal gene-targeting combined to SaCRISPR-Cas9
저자
by
Michela Lisjak
;
Alessandra Iaconcig
;
Corrado Guarnaccia
;
Antonio Vicidomini
;
Laura Moretti
, et al.
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Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Vol 31, Iss , Pp 101103- (2023)
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7 . Academic Journal
Generation of three induced pluripotent stem cell lines from patients with glycogen storage disease type III
저자
by
Lucille Rossiaud
;
Emilie Pellier
;
Manon Benabides
;
Xavier Nissan
;
Giuseppe Ronzitti
, et al.
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Stem Cell Research, Vol 72, Iss , Pp 103214- (2023)
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7 . Academic Journal
LSD1/PRMT6-targeting gene therapy to attenuate androgen receptor toxic gain-of-function ameliorates spinobulbar muscular atrophy phenotypes in flies and mice
저자
by
Ramachandran Prakasam
;
Angela Bonadiman
;
Roberta Andreotti
;
Emanuela Zuccaro
;
Davide Dalfovo
, et al.
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Nature Communications, Vol 14, Iss 1, Pp 1-22 (2023)
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7 . Academic Journal
Pathological modeling of glycogen storage disease type III with CRISPR/Cas9 edited human pluripotent stem cells
저자
by
Lucille Rossiaud
;
Pascal Fragner
;
Elena Barbon
;
Antoine Gardin
;
Manon Benabides
, et al.
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Frontiers in Cell and Developmental Biology, Vol 11 (2023)
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7 . Academic Journal
Hepatic expression of GAA results in enhanced enzyme bioavailability in mice and non-human primates
저자
by
Helena Costa-Verdera
;
Fanny Collaud
;
Christopher R. Riling
;
Pauline Sellier
;
Jayme M. L. Nordin
, et al.
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Nature Communications, Vol 12, Iss 1, Pp 1-16 (2021)
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7 . Academic Journal
Long-term correction of ornithine transcarbamylase deficiency in Spf-Ash mice with a translationally optimized AAV vector
저자
by
Giulia De Sabbata
;
Florence Boisgerault
;
Corrado Guarnaccia
;
Alessandra Iaconcig
;
Giulia Bortolussi
, et al.
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Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Vol 20, Iss , Pp 169-180 (2021)
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7 . Academic Journal
Efficacy of AAV8-hUGT1A1 with Rapamycin in neonatal, suckling, and juvenile rats to model treatment in pediatric CNs patients
저자
by
Xiaoxia Shi
;
Sem J. Aronson
;
Lysbeth ten Bloemendaal
;
Suzanne Duijst
;
Robert S. Bakker
, et al.
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Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Vol 20, Iss , Pp 287-297 (2021)
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7 . Academic Journal
Overcoming the Challenges Imposed by Humoral Immunity to AAV Vectors to Achieve Safe and Efficient Gene Transfer in Seropositive Patients
저자
by
David-Alexandre Gross
;
Novella Tedesco
;
Christian Leborgne
;
Giuseppe Ronzitti
.
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Frontiers in Immunology, Vol 13 (2022)
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6 . Academic Journal
A Quantitative In Vitro Potency Assay for Adeno-Associated Virus Vectors Encoding for the UGT1A1 Transgene
저자
by
Sem J. Aronson
;
Robert S. Bakker
;
Sascha Moenis
;
Remco van Dijk
;
Giulia Bortolussi
, et al.
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Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Vol 18, Iss , Pp 250-258 (2020)
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