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1 . Academic Journal
Long-term benefits of physical activity in adult patients with late onset Pompe disease: a retrospective cohort study with 10 years of follow-up
저자
by
Gamida Ismailova
;
Margreet A. E. M. Wagenmakers
;
Esther Brusse
;
Ans T. van der Ploeg
;
Marein M. Favejee
, et al.
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Orphanet Journal of Rare Diseases, Vol 18, Iss 1, Pp 1-10 (2023)
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7 . Academic Journal
Tagged IDS causes efficient and engraftment-independent prevention of brain pathology during lentiviral gene therapy for Mucopolysaccharidosis type II
저자
by
Fabio Catalano
;
Eva C. Vlaar
;
Drosos Katsavelis
;
Zina Dammou
;
Tessa F. Huizer
, et al.
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Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Vol 31, Iss , Pp 101149- (2023)
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7 . Academic Journal
Home-based enzyme replacement therapy in children and adults with Pompe disease; a prospective study
저자
by
Imke A. M. Ditters
;
Nadine A. M. E. van der Beek
;
Esther Brusse
;
Ans T. van der Ploeg
;
Johanna M. P. van den Hout
, et al.
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Orphanet Journal of Rare Diseases, Vol 18, Iss 1, Pp 1-10 (2023)
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7 . Academic Journal
IGF2-tagging of GAA promotes full correction of murine Pompe disease at a clinically relevant dosage of lentiviral gene therapy
저자
by
Qiushi Liang
;
Fabio Catalano
;
Eva C. Vlaar
;
Joon M. Pijnenburg
;
Merel Stok
, et al.
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Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Vol 27, Iss , Pp 109-130 (2022)
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7 . Academic Journal
Lentiviral gene therapy prevents anti-human acid α-glucosidase antibody formation in murine Pompe disease
저자
by
Qiushi Liang
;
Eva C. Vlaar
;
Fabio Catalano
;
Joon M. Pijnenburg
;
Merel Stok
, et al.
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Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Vol 25, Iss , Pp 520-532 (2022)
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7 . Academic Journal
Are Anti-rhGAA Antibodies a Determinant of Treatment Outcome in Adults with Late-Onset Pompe Disease? A Systematic Review
저자
by
Imke A. M. Ditters
;
Harmke A. van Kooten
;
Nadine A. M. E. van der Beek
;
Ans T. van der Ploeg
;
Hidde H. Huidekoper
, et al.
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Biomolecules, Vol 13, Iss 9, p 1414 (2023)
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7 . Academic Journal
Antibodies against recombinant human alpha-glucosidase do not seem to affect clinical outcome in childhood onset Pompe disease
저자
by
Harmke A. van Kooten
;
Imke A. M. Ditters
;
Marianne Hoogeveen-Westerveld
;
Edwin H. Jacobs
;
Johanna M. P. van den Hout
, et al.
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Orphanet Journal of Rare Diseases, Vol 17, Iss 1, Pp 1-13 (2022)
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7 . Academic Journal
Chest MRI to diagnose early diaphragmatic weakness in Pompe disease
저자
by
Laurike Harlaar
;
Pierluigi Ciet
;
Gijs van Tulder
;
Alice Pittaro
;
Harmke A. van Kooten
, et al.
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Orphanet Journal of Rare Diseases, Vol 16, Iss 1, Pp 1-12 (2021)
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7 . Academic Journal
Study Protocol of the Exercise Study: Unraveling Limitations for Physical Activity in Children With Chronic Diseases in Order to Target Them With Tailored Interventions—A Randomized Cross Over Trial
저자
by
Linda E. Scheffers
;
Willem A. Helbing
;
Elisabeth M. W. J. Utens
;
Gwen C. Dieleman
;
Karolijn Dulfer
, et al.
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Frontiers in Pediatrics, Vol 9 (2022)
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7 . Academic Journal
A Generic Assay to Detect Aberrant ARSB Splicing and mRNA Degradation for the Molecular Diagnosis of MPS VI
저자
by
Mike Broeders
;
Kasper Smits
;
Busra Goynuk
;
Esmee Oussoren
;
Hannerieke J.M.P. van den Hout
, et al.
소스
Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Vol 19, Iss , Pp 174-185 (2020)
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