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1 . Academic Journal
Hemophilia B and gene therapy: a new chapter with etranacogene dezaparvovec
저자
by
Anguela, Xavier M.
;
High, Katherine A.
.
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In
Blood Advances
9 April 2024 8(7):1796-1803
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4 . Academic Journal
In vivo genome editing of the albumin locus as a platform for protein replacement therapy
저자
by
Sharma, Rajiv
;
Anguela, Xavier M.
;
Doyon, Yannick
;
Wechsler, Thomas
;
DeKelver, Russell C.
, et al.
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In
Blood
8 October 2015 126(15):1777-1784
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RefWorks
7 . Academic Journal
Oracle or false prophet? Can we predict AAV efficacy based on preexisting antibody titers?
저자
by
Anguela, Xavier M.
;
High, Katherine A.
.
소스
In
Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis
April 2019 3(2):149-151
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4 . Academic Journal
Multiyear Factor VIII Expression after AAV Gene Transfer for Hemophilia A.
저자
by
George, Lindsey A.
;
Monahan, Paul E.
;
Eyster, M. Elaine
;
Sullivan, Spencer K.
;
Ragni, Margaret V.
, et al.
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New England Journal of Medicine
. 11/18/2021, Vol. 385 Issue 21, p1961-1973. 13p.
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7 . Academic Journal
Efficacy and Safety in 15 Hemophilia B Patients Treated with the AAV Gene Therapy Vector Fidanacogene Elaparvovec and Followed for at Least 1 Year
저자
by
George, Lindsey A.
;
Sullivan, Spencer K.
;
Rasko, John E.J.
;
Giermasz, Adam
;
Samelson-Jones, Benjamin J.
, et al.
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Blood
13 November 2019 134 Supplement 1:3347-3347
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7 . Academic Journal
Robust ZFN-mediated genome editing in adult hemophilic mice
저자
by
Anguela, Xavier M.
;
Sharma, Rajiv
;
Doyon, Yannick
;
Miller, Jeffrey C.
;
Li, Hojun
, et al.
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Blood
7 November 2013 122(19):3283-3287
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7 . Academic Journal
Spk-9001: Adeno-Associated Virus Mediated Gene Transfer for Hemophilia B Achieves Sustained Factor IX with Minimal Immune Response
저자
by
Hui, Daniel J
;
Liu, Yun
;
Patel, Ruchi
;
Chen, Yifeng
;
George, Lindsey A.
, et al.
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In
Blood
8 December 2017 130 Supplement 1:2056-2056
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7 . Academic Journal
Spk-8011: Preliminary Results from a Phase 1/2 Dose Escalation Trial of an Investigational AAV-Mediated Gene Therapy for Hemophilia a
저자
by
George, Lindsey A.
;
Ragni, Margaret V.
;
Samelson-Jones, Ben J.
;
Cuker, Adam
;
Runoski, Alexa R.
, et al.
소스
In
Blood
8 December 2017 130 Supplement 1:604-604
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RefWorks
7 . Academic Journal
Spk-9001: Adeno-Associated Virus Mediated Gene Transfer for Hemophilia B - 1 Year Follow up and Impact of Baseline Characteristics on Transgene-Derived Factor IX Activity and Persistence
저자
by
George, Lindsey A.
;
Sullivan, Spencer K.
;
Giermasz, Adam
;
Samelson-Jones, Ben J.
;
Ducore, Jonathan M.
, et al.
소스
In
Blood
8 December 2017 130 Supplement 1:601-601
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RefWorks
7 . Periodical
Long-Term Follow-Up of the First in Human Intravascular Delivery of AAV for Gene Transfer: AAV2-hFIX16 for Severe Hemophilia B
저자
by
George, Lindsey A.
;
Ragni, Margaret V.
;
Rasko, John E.J.
;
Raffini, Leslie J.
;
Samelson-Jones, Benjamin J.
, et al.
소스
Molecular Therapy; September 2020, Vol. 28 Issue: 9 p2073-2082, 10p
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