Safety and efficacy of cipaglucosidase alfa plus miglustat versus alglucosidase alfa plus placebo in late-onset Pompe disease (PROPEL): an international, randomised, double-blind, parallel-group, phase 3 trial
Resource Type
Article
Authors
Sebok, Agnes ; Pestronk, Alan ; Dominovic-Kovacevic, Aleksandra ; Khan, Aneal ; Koritnik, Blaž ; Tard, Celine ; Lindberg, Christopher ; Quinn, Colin ; Kornblum, Cornelia ; Eldridge, Crystal ; Bodkin, Cynthia ; Reyes-Leiva, David ; Hughes, Derralynn ; Stefanescu, Ela ; SALORT-CAMPANA, Emmanuelle ; Butler, Ernest ; Bouhour, Francoise ; Kim, Gee ; Konstantinos Papadimas, George ; Parenti, Giancarlo ; Bartosik-Psujek, Halina ; Kushlaf, Hani ; Akihiro, Hashiguchi ; Lau, Heather ; Pedro, Helio ; Andersen, Henning ; Amartino, Hernan ; Shiraishi, Hideaki ; Kobayashi, Hiroshi ; Tarnev, Ivaylo ; Vengoechea, Jaime ; Avelar, Jennifer ; Shin, Jin-Hong ; Cauci, Jonathan ; Alonso-Pérez, Jorge ; Janszky, Jozsef ; Berthy, Julie ; Gutschmidt, Kristina ; Claeys, Kristl ; Judit Molnar, Maria ; Wencel, Marie ; Tarnopolsky, Mark ; Dimachkie, Mazen ; Tchan, Michel ; Freimer, Miriam ; Longo, Nicola ; Vidal-Fernandez, Nuria ; Musumeci, Olimpia ; Goker-Alpan, Ozlem ; Deegan, Patrick ; Clemens, Paula R. ; Roxburgh, Richard ; Henderson, Robert ; Hopkin, Robert ; Sacconi, Sabrina ; Fecarotta, Simona ; Attarian, Shahram ; Wenninger, Stephan ; Dearmey, Stephanie ; Hiwot, Tarekegn ; Burrow, Thomas ; Ruck, Tobias ; Sawada, Tomo ; Laszlo, Vescei ; Löscher, Wolfgang ; Chien, Yin-Hsiu ; Schoser, Benedikt ; Roberts, Mark ; Byrne, Barry J ; Sitaraman, Sheela ; Jiang, Hai ; Laforêt, Pascal ; Toscano, Antonio ; Castelli, Jeff ; Díaz-Manera, Jordi ; Goldman, Mitchell ; van der Ploeg, Ans T ; Bratkovic, Drago ; Kuchipudi, Srilakshmi ; Mozaffar, Tahseen ; Kishnani, Priya S
Source
In The Lancet Neurology December 2021 20(12):1027-1037
Subject
Primary Research Articles
Language
ISSN
1474-4422