Lentiviral haematopoietic stem-cell gene therapy for early-onset metachromatic leukodystrophy: long-term results from a non-randomised, open-label, phase 1/2 trial and expanded access
- Resource Type
- Article
- Authors
- Fumagalli, Francesca ; Calbi, Valeria ; Natali Sora, Maria Grazia; Sessa, Maria; Baldoli, Cristina; Rancoita, Paola Maria V; Ciotti, Francesca; Sarzana, Marina; Fraschini, Maddalena; Zambon, Alberto Andrea; Acquati, Serena; Redaelli, Daniela; Attanasio, Vanessa; Miglietta, Simona; De Mattia, Fabiola; Barzaghi, Federica; Ferrua, Francesca; Migliavacca, Maddalena; Tucci, Francesca; Gallo, Vera; Del Carro, Ubaldo; Canale, Sabrina; Spiga, Ivana; Lorioli, Laura; Recupero, Salvatore; Fratini, Elena Sophia; Morena, Francesco; Silvani, Paolo; Calvi, Maria Rosa; Facchini, Marcella; Locatelli, Sara; Corti, Ambra; Zancan, Stefano; Antonioli, Gigliola; Farinelli, Giada; Gabaldo, Michela; Garcia-Segovia, Jesus; Schwab, Laetitia C; Downey, Gerald F; Filippi, Massimo; Cicalese, Maria Pia; Martino, Sabata; Di Serio, Clelia; Ciceri, Fabio; Bernardo, Maria Ester; Naldini, Luigi; Biffi, Alessandra; Aiuti, Alessandro
- Source
- In The Lancet 22-28 January 2022 399(10322):372-383
- Subject
- Primary Research
Articles
- Language
- ISSN
- 0140-6736