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1 . Academic Journal
The expanded CAG repeat in the huntingtin gene as target for therapeutic RNA modulation throughout the HD mouse brain.
저자
by
Datson, Nicole A.
;
González-Barriga, Anchel
;
Kourkouta, Eleni
;
Weij, Rudie
;
van de Giessen, Jeroen
, et al.
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PLoS ONE
. 2/9/2017, Vol. 12 Issue 2, p1-24. 24p.
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7 . Academic Journal
Digital Droplet PCR for the Absolute Quantification of Exon Skipping Induced by Antisense Oligonucleotides in (Pre-)Clinical Development for Duchenne Muscular Dystrophy.
저자
by
Verheul, Ruurd C.
;
van Deutekom, Judith C. T.
;
Datson, Nicole A.
.
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PLoS ONE
. 9/9/2016, Vol. 11 Issue 9, p1-18. 18p.
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RefWorks
5 . Academic Journal
Cell Membrane Integrity in Myotonic Dystrophy Type 1: Implications for Therapy.
저자
by
González-Barriga, Anchel
;
Kranzen, Julia
;
Croes, Huib J. E.
;
Bijl, Suzanne
;
van den Broek, Walther J. A. A.
, et al.
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PLoS ONE
. Mar2015, Vol. 10 Issue 3, p1-15. 15p.
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RefWorks
7 . Academic Journal
Targeting Several CAG Expansion Diseases by a Single Antisense Oligonucleotide.
저자
by
Evers, Melvin M.
;
Pepers, Barry A.
;
van Deutekom, Judith C. T.
;
Mulders, Susan A. M.
;
den Dunnen, Johan T.
, et al.
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PLoS ONE
. 2011, Vol. 6 Issue 9, p1-11. 11p.
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7 . Academic Journal
Preclinical PK and PD Studies on 2′-O-Methyl-phosphorothioate RNA Antisense Oligonucleotides in the mdx Mouse Model.
저자
by
Heemskerk, Hans
;
de Winter, Christa
;
van Kuik, Petra
;
Heuvelmans, Niki
;
Sabatelli, Patrizia
, et al.
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Molecular Therapy
. Jun2010, Vol. 18 Issue 6, p1210-1217. 8p. 1 Color Photograph, 4 Graphs.
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7 . Academic Journal
Guidelines for Antisense Oligonucleotide Design and Insight Into Splice-modulating Mechanisms.
저자
by
Aartsma-Rus, Annemieke
;
van Vliet, Laura
;
Hirschi, Marscha
;
Janson, Anneke A. M.
;
Heemskerk, Hans
, et al.
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Molecular Therapy
. Mar2009, Vol. 17 Issue 3, p548-553. 6p. 2 Charts, 2 Graphs.
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7 . Academic Journal
In vivo comparison of 2′- O-methyl phosphorothioate and morpholino antisense oligonucleotides for Duchenne muscular dystrophy exon skipping.
저자
by
Heemskerk, Hans A.
;
de Winter, Christa L.
;
de Kimpe, Sjef J.
;
van Kuik-Romeijn, Petra
;
Heuvelmans, Niki
, et al.
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Journal of Gene Medicine; Mar2009, Vol. 11 Issue 3, p257-266, 10p
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RefWorks
7 . Academic Journal
Generation and Characterization of Transgenic Mice with the Full-length Human DMD Gene.
저자
by
't Hoen, Peter A. C.
;
De Meijer, Emile J.
;
Boer, Judith M.
;
Vossen, Rolf H. A. M.
;
Turk, Rolf
, et al.
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Journal of Biological Chemistry
. 2/29/2008, Vol. 283 Issue 9, p5899-5907. 9p. 2 Black and White Photographs, 11 Graphs.
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RefWorks
7 . Academic Journal
Antisense-induced exon skipping for duplications in Duchenne muscular dystrophy.
저자
by
Aartsma-Rus, Annemieke
;
Janson, Anneke A. M.
;
van Ommen, Gert-Jan B.
;
van Deutekom, Judith C. T.
.
소스
BMC Medical Genetics
. 2007, Vol. 8, p43-9. 9p. 1 Chart, 5 Graphs.
Open Access (BioMed Central)
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RefWorks
6 . Academic Journal
Exploring the Frontiers of Therapeutic Exon Skipping for Duchenne Muscular Dystrophy by Double Targeting within One or Multiple Exons.
저자
by
Aartsma-Rus, Annemieke
;
Kaman, Wendy E.
;
Weij, Rudie
;
den Dunnen, Johan T.
;
van Ommen, Gert-Jan. B.
, et al.
소스
Molecular Therapy
. Sep2006, Vol. 14 Issue 3, p401-407. 7p.
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