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1 .
Effects of oral eliglustat on skeletal manifestations in patients with type 1 Gaucher disease: Results from four completed clinical trials after long-term treatment
저자
by
Sebastiaan J.M. Gaemers
;
Pramod K. Mistry
;
Joel Charrow
;
Theodore Marinakis
;
Meredith C. Foster
, et al.
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RefWorks
7 .
Clinical outcomes after 4.5 years of eliglustat therapy for
Gaucher
disease type 1: Phase 3
ENGAGE
trial final results
저자
by
Pramod K. Mistry
;
Evgueniy Hadjiev
;
Sebastiaan J.M. Gaemers
;
Suma P. Shankar
;
Marwan Ghosn
, et al.
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American Journal of Hematology
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7 .
Venglustat, an orally administered glucosylceramide synthase inhibitor: Assessment over 3 years in adult males with classic Fabry disease in an open-label phase 2 study and its extension study
저자
by
Patrick B. Deegan
;
Ozlem Goker-Alpan
;
Tarekegn Geberhiwot
;
Robert J. Hopkin
;
Elena Lukina
, et al.
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Molecular Genetics and Metabolism
. 138:106963
Open Access (OpenAIRE)
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7 .
Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Safety, and Tolerability of Oral Venglustat in Healthy Volunteers
저자
by
Theresa T. Pham
;
Allena J. Ji
;
Jyoti Sharma
;
Sebastiaan J.M. Gaemers
;
M. Judith Peterschmitt
, et al.
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Clinical Pharmacology in Drug Development
Open Access (OpenAIRE)
Web of Science
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7 .
ELISAFE: Baseline characteristics from an observational study to evaluate real-world safety of eliglustat in patients with Gaucher disease
저자
by
Isabela Batsu
;
Beverly Accomando
;
Sebastiaan J.M. Gaemers
;
Davorka Sekulić
.
소스
Molecular Genetics and Metabolism
. 135:S21-S22
Web of Science
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6 .
Long-term adverse event profile from four completed trials of oral eliglustat in adults with Gaucher disease type 1
저자
by
Sebastiaan J.M. Gaemers
;
M. Judith Peterschmitt
;
Lisa H. Underhill
;
Meredith C. Foster
;
Selena Freisens
, et al.
소스
Orphanet Journal of Rare Diseases, Vol 14, Iss 1, Pp 1-13 (2019)
Orphanet Journal of Rare Diseases
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7 .
Outcomes after 8 years of eliglustat therapy for Gaucher disease type 1: Final results from the Phase 2 trial
저자
by
Sebastiaan J.M. Gaemers
;
Nora Watman
;
Marta Dragosky
;
Meredith C. Foster
;
M. Judith Peterschmitt
, et al.
소스
American Journal of Hematology
Full Text (Wiley)
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7 .
Pregnancy outcome in women with Gaucher disease type 1 who had unplanned pregnancies during eliglustat clinical trials
저자
by
Meredith C. Foster
;
Nadia Belmatoug
;
Elena Lukina
;
Manisha Balwani
;
M. Judith Peterschmitt
, et al.
소스
JIMD Reports
Open Access (Wiley)
Open Access (OpenAIRE)
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7 .
A pooled analysis of adverse events in 393 adults with Gaucher disease type 1 from four clinical trials of oral eliglustat: Evaluation of frequency, timing, and duration
저자
by
Jennifer Ibrahim
;
M. Judith Peterschmitt
;
Palni Patel
;
Sebastiaan J.M. Gaemers
;
Gerald F. Cox
, et al.
소스
Blood Cells, Molecules, and Diseases
. 68:185-191
Open Access (OpenAIRE)
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7 .
Individual patient responses to eliglustat in treatment-naïve adults with Gaucher disease type 1: Final data from the phase 3 ENGAGE trial
저자
by
Sarit Assouline
;
Manisha Balwani
;
Andres Ortega
;
Pramod K. Mistry
;
Evgueniy Hadjiev
, et al.
소스
Molecular Genetics and Metabolism
. 129:S110-S111
Web of Science
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