Safety and efficacy of once-daily risdiplam in type 2 and non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SUNFISH part 2): a phase 3, double-blind, randomised, placebo-controlled trial
Resource Type
Article
Authors
Volpe, Joseph J. ; Posner, John ; Kellner, Ulrich ; Quinlivan, Rosaline ; Daron, Aurore ; Delstanche, Stéphanie ; Bruninx, Romain ; Dal Farra, Fabian ; Schneider, Olivier ; Deconinck, Nicolas ; Balikova, Irina ; Delbeke, Patricia ; Joniau, Inge ; Tahon, Valentine ; Wittevrongel, Sylvia ; De Vos, Elke ; Goemans, Nathalie ; Casteels, Ingele ; De Waele, Liesbeth ; Cassiman, Catherine ; Prové, Lies ; Kinoo, David ; Vancampenhout, Lisa ; Van Den Hauwe, Marleen ; Van Impe, Annelies ; Prufer de Queiroz Campos Araujo, Alexandra ; Chacon Pereira, Aline ; Nardes, Flávia ; Haefeli, Lorena ; Rossetto, Julia ; Ferreira Rebel, Marcos ; Almeida Pereira, Jaqueline ; Campbell, Craig ; Sharan, Sapna ; McDonald, Wendy ; Scholtes, Cheryl ; Mah, Jean ; Sframeli, Maria ; Chiu, Angela ; Hagel, Jane ; Oskoui, Maryam ; Beneish, Raquel ; Cariou-Palmer, Gaela ; Pham, Connie ; Toffoli, Daniela ; Arpin, Stephanie ; Turgeon Desilets, Sarah ; Wang, Yi ; Hu, Chaoping ; Huan, Jianfeng ; Qian, Chen ; Shen, Li ; Xiao, Ying ; 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Source
In The Lancet Neurology January 2022 21(1):42-52
Subject
Primary Research Articles
Language
ISSN
1474-4422